– Praluent va fi disponibil în două doze, de 75 mg și 150 mg, pentru auto-administrare o dată la două săptămâni
Sanofi și Regeneron Pharmaceuticals, Inc. au anunțat aprobarea de către Comisia Europeană (CE) a autorizației de punere pe piață a Praluent® (alirocumab) pentru tratamentul hipercolesterolemiei, caracterizată prin valori crescute ale LDL-colesterolului (lipoproteine cu densitate joasă), cunoscut și sub numele de „colesterolul rău”, la anumite categorii de pacienți adulți. Praluent este singurul inhibitor de PCSK9 (proprotein convertase subtilisin/kexin tip 9) aprobat de CE care este disponibil în două doze de inițiere (75 mg și 150 mg) pentru administrare în injecție unică de 1 mililitru (mL) o dată la două săptămâni, oferind astfel două niveluri de eficacitate. Praluent va fi disponibil sub forma unui stilou injector pre-umplut cu doză unică, pe care pacienții și-l pot administra singuri.
“Punerea la dispoziție a două doze de Praluent cu concentrații diferite oferă flexibilitate în dozare. În practica clinică, aceasta le va permite medicilor să adapteze tratamentul în funcție de nevoia individuală a fiecărui pacient de a reduce valorile LDL colesterolului”, a declarat Michel Farnier, M.D., Ph.D., Point Medical, Dijon, Franța. “În studiile de fază 3, majoritatea pacienților care au început tratamentul cu doza mai mică de Praluent, de 75 mg, au reușit să își atingă țintele predefinite de LDL-colesterol și au menținut această doză pe tot parcursul perioadei de evaluare.”
Comisia Europeană a aprobat Praluent pentru tratamentul pacienților adulți cu hipercolesterolemie primară (hipercolesterolemie familială heterozigotă [HeFH] și non-familială) sau dislipidemie mixtă ca tratament complementar la regimul alimentar: a) în asociere cu o statină sau o statină combinată cu alte terapii hipolipemiante la pacienții care nu reușesc să își atingă obiectivele de LDL-colesterol cu statină în doză maximă tolerată sau b) în monoterapie sau în asociere cu alte terapii hipolipemiante la pacienții cu intoleranță la statine sau la care statinele sunt contraindicate. Efectul Praluent asupra morbidității și mortalității din cauze cardiovasculare (CV) nu a fost încă determinat.
Hipercolesterolemia reprezintă o problemă semnificativă de sănătate în Europa. Potrivit Organizației Mondiale a Sănătății (OMS), în Europa, prevalența hipercolesterolemiei pe cap de locuitor este cea mai mare din lume (54%), urmată de regiunea „America” a OMS (48%). Nivelul ridicat al LDL-colesterol este un factor de risc major pentru bolile cardiovasculare (CV), care rămân principala cauză de deces din lume. Din păcate, în pofida tratamentelor standard, care includ statine și/sau alte terapii hipolipemiante, mulți europeni au în continuare un nivel al LDL-colesterolului necontrolat în mod corespunzător, fiind incluși aici cei cu HeFH, cei cu risc cardiovascular înalt sau cei cu antecedente de intoleranță la statine. Pentru acești pacienți, sunt necesare opțiuni terapeutice suplimentare pentru a reduce mai agresiv nivelul colesterolului.
“Programul nostru clinic s-a concentrat pe pacienții ale căror nevoi nu sunt acoperite, majoritatea urmând tratament cu statine în doza maximă tolerată și/sau alte terapii hipolipemiante”, a declarat Olivier Brandicourt, M.D., Chief Executive Officer, Sanofi. “Am fost entuziaşti când am constatat că majoritatea acestor pacienți, care aveau în continuare valori foarte mari ale LDL-colesterolului în ciuda tratamentului cu alte medicamente hipolipemiante, au reușit să își atingă obiectivele de reducere a colesterolului în doar câteva săptămâni de la introducerea Praluent în schema lor terapeutică”.
Autorizația de punere pe piață aprobată de Comisia Europeană se bazează pe datele obținute din 10 studii clinice pivot de fază 3 care fac parte din programul ODYSSEY, dintre care în cinci studii comparatorul a fost placebo și în celelate cinci a fost ezetimib. Datele au arătat reduceri constante și robuste ale nivelului de LDL-colesterol la pacienţii trataţi cu Praluent comparativ cu placebo sau ezetimib, în asociere cu terapia standard, care includea statine în doza maximă tolerată. Toate studiile și-au atins obiectivul primar de eficacitate, demonstrând reduceri semnificativ superioare față de valoarea inițială a LDL colesterolului în săptămâna 24, comparativ cu placebo sau ezetimib. În studiile controlate cu placebo, reducerile medii ale nivelului de LDL-colesterol în săptămâna 24 comparativ cu valoarea iniţială s-au situat între 46 și 61% pentru grupul tratat cu Praluent. În studiul comparativ cu ezetimib, în care Praluent a fost adăugat la tratamentul existent cu statine, scăderea medie a LDL colesterolului a fost de 51% în săptămâna 24 comparativ cu valoarea inițială. În studiile cu ezetimib comparator la pacienții care nu primeau tratament cu statine, reducerea medie a LDL-colesterol comparativ cu valoarea inițială a fost între 45% şi 47% în grupul tratat cu Praluent. În plus, semnificativ mai mulți pacienți au atins un nivel de LDL-colesterol sub 70 mg/dL (<1,81 mmol/L) în grupul tratat cu Praluent comparativ cu placebo sau ezetimib la săptămânile 12 și 24.
“Suntem încântați să punem Praluent la dispoziţia pacienţilor din Europa care au nevoie să își reducă și mai mult nivelul de LDL-colesterol”, a declarat Leonard S. Schleifer, M.D., Ph.D., fondator, Președinte și CEO al Regeneron. “Această aprobare a fost posibilă datorită eforturilor remarcabile ale cercetătorilor noștri, care au transformat o descoperire genetică într-un nou medicament inovator şi important, dar și implicării a mii de investigatori și pacienți care au participat la studiile clinice”.
În opt studii, pacienții au fost tratați cu Praluent în doză de inițiere de 75 mg administrată o dată la două săptămâni, apoi cu doză de 150 mg o dată la două săptămâni din săptămâna 12, dacă nu îşi atinseseră țintele de LDL-colesterol prespecificate în protocolul studiului. Valoarea medie a LDL colesterolului la pacienții la care Praluent s-a inițiat cu doza de 75 mg o dată la două săptămâni s-a redus cu 44,5% și 49% în săptămâna a 12 – a față de valoarea inițială. Majoritatea pacienților și-au atins ținta de LDL-colesterol predefinită cu doza de 75 mg și au menținut această doză terapeutică. În alte două studii, în care pacienților li s-a inițiat tratamentul cu Praluent 150 mg administrat o dată la două săptămâni, reducerea medie a nivelului de LDL-colesterol față de nivelul inițial a fost de 63% în săptămâna 12. În studiul ODYSSEY LONG TERM, cel mai mare studiu de fază 3 placebo controlat, care a evaluat Praluent până acum, reducerile LDL colesterolului au fost susținute timp de 78 de săptămâni.
Efectul Praluent asupra reducerii evenimentelor cardiovasculare majore este investigat în studiul ODYSSEY OUTCOMES aflat în desfășurare, ale cărui rezultate sunt așteptate în 2017. În analizele finale pre-specificate ale studiului ODYSSEY LONG TERM, evenimentele CV majore (după adjudecare) au fost raportate la 1,7% din pacienții din grupul Praluent comparativ cu 3,3% în grupul placebo. Raportul de risc a fost calculat post-hoc; HR = 0,52 (interval de încredere 95%, 0,31 la 0,90). După analizele pre-specificate ale studiilor de fază 3 cumulate, evenimente CV majore au fost raportate la 1,6% din pacienții din grupul Praluent și 1,8% din cei din grupul de control, care a inclus fie placebo, fie ezetimib (HR = 0,81; interval de încredere 95%, 0,52 la 1,25).
În toate studiile de fază 3, mortalitatea din toate cauzele a fost de 0,6% în grupul Praluent și de 0,9% în grupul de control, evenimentele CV fiind principala cauză de deces la majoritatea pacienților.
În studiile clinice, Praluent a fost în general bine tolerat, având un profil de siguranță acceptabil. Efectele secundare cele mai frecvente în studiile clinice au fost reacțiile la locul de injectare, caracterizate prin eritem/roșeață, prurit, tumefiere sau durere/sensibilitate (6% în grupul Praluent față de 4% în grupul placebo). Majoritatea reacțiilor la locul de injectare au fost tranzitorii și de intensitate ușoară. Rata de întrerupere a tratamentului din cauza reacțiilor la locul de injectare a fost comparabilă între cele două grupuri (0,2% Praluent și 0,3% grupurile de control). Alte evenimente adverse comune care s-au produs mai frecvent în grupul Praluent comparativ cu placebo au inclus semne și simptome la nivelul căilor respiratorii superioare și prurit.
În iulie, Sanofi şi Regeneron au anunțat aprobarea Praluent în SUA ca tratament asociat la regimul alimentar și la terapia cu statine în doza maximă tolerată pentru tratamentul pacienților adulți cu HeFH sau boală cardiovasculară aterosclerotică clinică (ASCVD), care au nevoie să își reducă și mai mult nivelul de LDL-colesterol. Efectul Praluent asupra morbidității și mortalității CV nu a fost încă evaluat.
Acest medicament se supune monitorizării suplimentare, care va permite identificarea rapidă a unor noi informații de siguranță. Profesioniștii din domeniul sănătății sunt rugați să raporteze orice reacții adverse suspectate.
Despre Sanofi
Sanofi, lider mondial în domeniul sănătății, cercetează, dezvoltă şi comercializează soluții terapeutice centrate pe nevoile pacienților. Sanofi deţine atuuri importante în managementul diabetului, a vaccinurilor de uz uman, produselor inovatoare, sănătate publică, pieţe emergente, sănătatea animalelor și boli rare. Sanofi este cotată la bursele de valori din Paris (EURONEXT: SAN) şi New York (NYSE: SNY).
Despre Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Regeneron (NASDAQ: REGN) este o companie bio-farmaceutică cu sediul în Tarrytown, New York, care descoperă, dezvoltă, și comercializează medicamente pentru tratarea unor boli grave. Regeneron comercializează medicamente pentru afecțiuni oculare, boală inflamatoare rară, cancer colorectal și dezvoltă o serie de produse-candidat în alte arii terapeutice importante, cum ar fi: hipercolesterolemie, artrită reumatoidă, astm bronşic, dermatită atopică, durere şi boli infecțioase. Pentru informații suplimentare despre companie, vă rugăm vizitați www.regeneron.com.
Declarații cu caracter previzional Sanofi
Prezentul comunicat de presă conține declarații cu caracter previzional (forward looking statements) în sensul Private Securities Litigation Reform Act din 1995, cu modificările ulterioare. Acestea sunt declarații care nu sunt fapte istorice. Aceste declarații includ proiecții şi estimări precum şi ipotezele care au stat la baza acestora, declarații referitoare la planurile, obiectivele, intențiile şi așteptările cu privire la rezultatele financiare viitoare, evenimentele, operațiunile, serviciile, dezvoltările şi potențialul produselor în viitor, precum şi declarații cu privire la performanța viitoare. Declarațiile cu caracter previzional sunt în general identificate prin următoarele cuvinte: „a aștepta”, „a anticipa”, „a considera”, „a intenționa”, „a estima”, „a planifica” şi alte expresii similare. Deși managementul Sanofi consideră că așteptările reflectate în aceste declarații cu caracter previzional sunt rezonabile, investitorii sunt avertizați că informațiile şi declarațiile de acest gen se supun diferitelor riscuri şi incertitudini, multe dintre acestea fiind dificil de prevăzut şi aflându-se în general în afara controlului Sanofi, ceea ce poate duce la diferențe semnificative între rezultatele şi evoluțiile efective şi cele exprimate în, implicate de sau proiectate prin informațiile şi declarațiile cu caracter previzional. Aceste riscuri şi incertitudini includ, printre altele, incertitudini inerente activităților de cercetare şi dezvoltare, date şi analize clinice viitoare, inclusiv post-marketing, decizii ale autorităților de reglementare, precum FDA sau EMA, referitoare la aprobarea sau respingerea oricărui medicament, dispozitiv sau aplicație biologică depusă pentru astfel de produse, precum şi deciziile acestor autorități cu privire la etichetarea produselor şi alte aspecte care ar putea afecta disponibilitatea sau potențialul comercial al acelor produse candidate, lipsa garanțiilor că, odată aprobate, produsele candidate vor avea succes comercial, aprobarea viitoare şi succesul comercial al alternativelor terapeutice, capacitatea Grupului de a valorifica oportunitățile de creștere externe, tendințele cursurilor de schimb valutar şi ratele aplicabile ale dobânzilor, impactul politicilor de control al costurilor şi modificările ulterioare aduse acestora, numărul mediu al acțiunilor emise şi aflate în circulație precum şi aspectele discutate sau identificate în documentele publice depuse la SEC şi AMF de Sanofi, inclusiv cele listate la rubrica „Factori de risc” şi „Avertisment cu privire la declarațiile cu caracter previzional” din raportul anual al Sanofi, din formularul 20-F, pentru exercițiul financiar încheiat la 31 decembrie 2014. Dacă legea aplicabilă nu impune acest lucru, Sanofi nu își asumă angajamentul de a actualiza sau revizui niciuna dintre informațiile sau declarațiile cu caracter previzional.
Declarații cu caracter previzional Regeneron
Prezentul comunicat de presă conține declarații cu caracter previzional (forward-looking statements) care comportă riscuri și incertitudini referitoare la evenimentele viitoare și performanța viitoare a Regeneron Pharmaceuticals, Inc. („Regeneron”), iar evenimentele sau rezultatele efective ar putea fi considerabil diferite de aceste declarații cu caracter previzional. Termeni precum ‘a anticipa’, ‘a preconiza’, ‘a intenționa’, ‘a planifica’, ‘a considera’, ‘a căuta’, ‘a estima’, variații ale acestor termeni și expresii similare au ca scop identificarea acestor declarații cu caracter previzional, deși nu toate declarațiile cu caracter previzional pot conține acești termeni de identificare.
Aceste declarații se referă la, iar aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele, natura, momentul și succesul posibil și aplicațiile terapeutice ale produselor și produselor candidat, programelor de cercetare și clinice ale Regeneron aflate în desfășurare sau planificate, incluzând, fără a se limita la Praluent®(alirocumab); probleme de siguranță neprevăzute care rezultă din administrarea produselor și produselor candidat la pacienți, inclusiv complicații sau efecte adverse grave legate de utilizarea produselor candidat ale Regeneron în cadrul studiilor clinice; probabilitatea și calendarul de timp pentru aprobarea posibilă de către autoritățile de reglementare și lansarea comercială a produselor candidat ale Regeneron aflate în faza finală de dezvoltare, incluzând, fără a se limita la Praluent; impactul avizelor adoptate de Comitetul pentru produse medicamentoase pentru uz uman al Agenției Europene a Medicamentului discutat în comunicatul de presă privind decizia Comisiei Europene în legătură cu Aplicația de Autorizare a Praluent în Uniunea Europeană, precum şi recomandarea menționată anterior emisă de Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee din cadrul Administrației pentru Alimente şi Medicamente din SUA (“FDA”) cu privire la posibilitatea aprobării Praluent de către FDA; obligații în desfășurare şi supraveghere a autorităților de reglementare care au un impact asupra produselor comercializate de Regeneron, programelor de cercetare şi de studii clinice şi activității companiei, inclusiv cele privind viața privată a pacienților; decizii ale autorităților de reglementare și administrative care pot întârzia sau restricționa capacitatea Regeneron de a continua s dezvolte sau să comercializeze produsele și produsele candidat ale Regeneron; medicamente concurente și produse candidat concurente care pot fi superioare produselor și produselor candidat ale Regeneron; incertitudinea acceptării pe piață și a succesului comercial al produselor și produselor candidat ale Regeneron; capacitatea Regeneron de a fabrica și gestiona lanțurile de aprovizionare pentru produse și produse candidat multiple; decizii referitoare la acoperirea din asigurare și rambursare de către plătitori terți, inclusiv Medicare și Medicaid; cheltuieli neanticipate; costurile de dezvoltare, fabricare și comercializare a produselor; capacitatea Regeneron de a-și realiza proiecțiile și obiectivele de vânzări sau financiare, și schimbări ale ipotezelor de lucru care au stat la baza stabilirii proiecțiilor și obiectivelor respective; posibilitatea ca orice acord de licență sau colaborare, inclusiv acordurile Regeneron cu Sanofi și Bayer HealthCare LLC, să fie reziliate sau anulate fără a înregistra succes cu produsele; și riscurile asociate cu drepturile de proprietate intelectuală ale altor părți și cu litigiile în curs sau viitoare asociate cu acestea.
O descriere mai completă a acestor riscuri și a altor riscuri materiale este disponibilă în documentele depuse de Regeneron la United States Securities and Exchange Commission, inclusiv Formularul 10-K pentru exercițiul financiar încheiat la 31 decembrie 2014 și Formularul 10-Q pentru trimestrul încheiat la 31 martie 2015. Cititorul este avertizat să nu se bazeze pe niciuna dintre declarațiile cu caracter previzional formulate de Regeneron. Regeneron nu își asumă nicio obligație de a actualiza public vreuna din declarațiile cu caracter previzional, inclusiv, fără a se limita la, vreuna dintre proiecțiile sau obiectivele financiare, ca urmare a unor informații noi, evenimente viitoare sau altor cauze.
